Разработана эффективная терапия гемофилии В

Гeмoфилия В имeeт мeньшe вaриaнтoв лeчeния, чeм гeмoфилия A. Нo нeдaвнo в этoм нaпрaвлeнии был сoвeршeн прoрыв: экспeримeнтaльнaя гeннaя лечение, разработанная голландскими биотехнологами, смогла расширить активность фактора IX при тяжелой форме гемофилии В.

Произведение для инновационной терапии, AMT-061 состоит с вирусного вектора AAV5 с кассетой, несущего целевой аллель с определенным вариантом фактора IX. Примирительно данным исследования фазы 2b, представленным сверху ежегодном конгрессе Европейской ассоциации соответственно гемофилии и сопутствующим расстройствам, AMT-061 смогло усилить активности фактора IX в восемь-девять один по сравнению с более ранней версией этой а генной терапии, AMT-060.

Вторая полоса исследования включала трех пациентов с тяжелой формой гемофилии В, которым однократно ввели инфузию экспериментального имущество. У всех пациентов наблюдалось взлобок и поддержание уровня фактора IX пусть даже спустя 12 недель по времени введения средства генной терапии, и сии показатели превышают уровни, которые считаются достаточными пользу кого устранения или значительного снижения зарубка развития кровотечения. Участникам далеко не потребовалась иммуносупрессивная терапия возможно ли дополнительно заместительная терапия фактором IX. В свою очередь не сообщается о серьезных побочных эффектах AMT-061.

Все еще что пациенты, принявшие сострадание в вышеупомянутом исследовании, останутся почти наблюдением медицинских специалистов в процесс 52 недель – за нынешний срок окончательно определится отдача AMT-061. Еще пять парение потребуется для оценки безопасности сего средства генной терапии.