Ученые «перекроили» геном, чтобы исключить проблемы со слухом

Спeциaлисты в oблaсти гeнeтики зaявили, чтo им удaлoсь oдeржaть пeрвую победу над прогрессирующей глухотой. Для этого был использован уникальный метод редактирования проблемных участков ДНК.

В борьбе с расстройствами слуха исследователям помогла система CRISPR, позволяющая «перекраивать» геном. Со временем открытие способно избавить людей от наследственной глухоты. Известно, что человек обладает набором элементов, задающих определенные признаки организма. Каждый ген представлен двумя копиями. Мутации даже в одной из них становятся причиной развития всевозможных отклонений. Среди таковых особое место занимают доминантные факторы. Недавно у ученых появилась возможность защитить пациентов от нежелательного «достояния» путем отключения проблемной копии гена. В случае успеха остается лишь здоровый участок ДНК.

Теория уже испробована на практике. В основе предложенного способа лечения лежит методика CRISPR, подразумевающая направленное редактирование генома.   Исследователи сосредоточили внимание на типе DFNA36, вызываемым сбоями в работе Tmc1. Отклонение провоцирует гибель расположенных в раковине уха волосков-сенсоров, которые улавливают звуки. Мутация приводит к постепенной утрате слуха и распространена среди малышей пятилетнего возраста. Со временем расстройство становится причиной полной глухоты.

Генетики из Гарварда попытались устранить проблемную копию Tmc1, предварив опыт созданием жировых капсул с белками CRISPR и РНК на борту. «Оружие» нацелили на мутировавший ген грызунов путем ввода ушных инъекций. Глухота типа DFNA36 настигает мышей в четырехнедельном возрасте. Грызуны начинают плохо слышать и перестают реагировать на громкие звуки уже через месяц. Применив к ним технологию, исследователи «выключили» проблемную копию, охватив 10% клеток уха. Терапии оказалась не только эффективной, но и перспективной. Эксперты уверены, что именно она поможет им найти способ полного устранения мутаций.